NRF-TCC : 한국연구재단 기술사업화센터

기술 세부내용 본 발명은 세포 내 유전자 전달 효율 및 단백질 발현 효율을 향상시키는 이온화성 콜레스테롤(Hchol)을 이용하여 제조된 지질 나노입자(LNP)에 관한 것이다. mRNA는 숙주 게놈에 삽입되지 않아 유전자 변형 위험이 없고 세포질에서 직접 단백질로 번역되는 장점이 있어 질병 치료 분야에서 활발히 연구되고 있으나, 자체적인 불안정성과 높은 음전하 밀도로 인해 세포막 통과가 어려워 안정적인 체내 전달을 위한 지질 나노입자의 개발이 필수적이다. 일반적으로 LNP는 이온화성 지질, 보조 지질, 콜레스테롤, PEG-지질로 구성되는데, 이 중 콜레스테롤은 입자의 구조 안정성과 엔도좀 수송 및 재활용에 관여하는 핵심 성분이다. 본 발명은 기존 콜레스테롤이 가진 구조 안정성이라는 특징을 유지하면서도 엔도좀 탈출에 유리하게 작용하도록 기존 구조에 이온화 가능한 아민을 도입한 이온화성 콜레스테롤을 개발하였다. 따라서 본 발명은 최종적으로 단백질 발현 효율을 극대화할 수 있는 혁신적인 지질 나노입자 전달체 기술을 제공하는 효과가 있다.